Utilizan TEP para evaluar eficacia de tratamientos para enfermedad de Menkes

La distribución del cobre disminuye cuando se presenta un trastorno genético llamado enfermedad de Menkes (EM). Este estudio proporciona una base para los estudios con imágenes obtenidas por TEP en pacientes humanos con EM, con el fin de identificar nuevos métodos terapéuticos.

La enfermedad de Menkes es un trastorno genético que, aunque es poco frecuente, tiene gran significado. La mayoría de los bebés afectados mueren durante sus primeros años de vida. Esta enfermedad es producida por un defecto congénito en la capacidad del cuerpo para absorber el cobre. El tratamiento estándar actual para los bebés afectados por este trastorno, que son 1 de cada 100.000, es inyectar cobre pero este tratamiento tiene una eficacia reducida. El tratamiento resulta ineficaz, llegando a ser un proceso neurodegenerativo pues el cobre se acumula en los riñones y a veces conduce a la insuficiencia renal.

Se ha encontrado que finalmente los tratamientos aumentan la acumulación en el cerebro del cobre inyectado, al tiempo que evitan su acumulación en el riñón. Recientemente el disulfiram, un medicamento desarrollado para tratar el alcoholismo, ha sido propuesto para el tratamiento de la EM, ya que una de sus acciones es mejorar la acumulación del cobre en el cerebro.

Ahora en un estudio reciente, publicado el 1° de abril de 2014 en la revista Journal of Nuclear Medicine, científicos del Centro RIKEN de Tecnologías para Ciencias Biológicas (Kobe, Japón) en colaboración con pediatras de la Universidad Distrital de Osaka (Japón) y de la Universidad Teikyo (Tokio, Japón) emplearon imágenes obtenidas con tomografía por emisión de positrones (TEP) para mostrar que la combinación de las inyecciones de cobre con disulfiram o D-penicilamina permite un mayor movimiento del cobre en el cerebro, donde se necesita, sin que se acumule en los riñones.

En dicho estudio, los investigadores utilizaron un modelo de la enfermedad de Menkes en ratones, los cuales tienen un defecto congénito en el metabolismo del cobre e inyectaron cobre64, un isótopo radiactivo del cobre, a esos ratones. A continuación utilizaron un examen con TEP, un procedimiento no invasivo, para visualizar cómo se distribuyó el cobre por todo el cuerpo. Compararon los ratones inyectados con el cobre solo, con los ratones inyectados con el cobre además de uno de los otros dos fármacos, disulfiram o D-penicilamina y observaron la distribución del cobre en todo el cuerpo durante un período de cuatro horas.

Los resultados revelaron que los ratones a los cuales se les administró el cobre combinado con disulfiram mostraron una concentración de cobre en el cerebro relativamente alta sin que se presentara un aumento sustancial en los riñones. Sorprendentemente, se reveló que la cantidad de cobre que llegó al cerebro de los ratones tratados con disulfiram fue en realidad mayor que la que llegó al de aquellos tratados con el cobre solo, lo cual sugiere que el disulfiram tiene un efecto sobre el paso del cobre a través de la barrera hematoencefálica.

Según el Dr. Satoshi Nozaki, uno de los coautores, “Este estudio demuestra que la TEP puede ser una herramienta útil para la evaluación de nuevos tratamientos para la enfermedad de Menkes”. Pensando en estudios futuros, dijo: “Sobre la base de este estudio, estamos planeando llevar a cabo estudios clínicos con TEP de pacientes con la enfermedad de Menkes”.

Enlaces relacionados:

RIKEN Center for Life Science Technologies

Osaka City University

Teikyo University